Η είδηση για την έγκριση ενός νέου φαρμάκου φέρνει χαμόγελα σε όσους πάσχουν από λεύκη. Η πρώτη ιατρική θεραπεία για την επαναμελάγχρωση της λεύκης με τοπική αγωγή είναι γεγονός. Στις 18 Ιουλίου 2022, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την ουσία ρουξολιτινίμπη 1,5% για την τοπική θεραπεία της λεύκης σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Το νέο φάρμακο είναι σε μορφή κρέμας και κυκλοφορεί με την επωνυμία Opzelura™ από τη βιοφαρμακευτική εταιρεία Incyte.
Η λεύκη είναι ένα χρόνιο αυτοάνοσο νόσημα που χαρακτηρίζεται από αποχρωματισμό του δέρματος και προκαλείται από την απώλεια των μελανοκυττάρων που παράγουν τη χρωστική ουσία του δέρματος. Η λεύκη επηρεάζει περίπου το 0,5% – 2,0% του παγκόσμιου πληθυσμού. Η ασθένεια μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία, ακόμα και στην παιδική, αν και κυρίως τα αρχικά συμπτώματα της λεύκης εμφανίζονται κατά την εφηβεία, προκαλώντας κοινωνικό αποκλεισμό.
“Σήμερα διαθέτουμε θεραπείες λεύκης, όπως το Laser Excimer ή τη Φωτοθεραπεία με υπεριώδεις ακτίνες UVB, αλλά δεν είναι εύκολα προσβάσιμες σε όλους. Το γεγονός ότι σύντομα θα έχουμε μια τοπική κρέμα για τη λεύκη, που θα λειτουργεί αργά και σταθερά κατά τη διάρκεια αρκετών εβδομάδων, αλλά θα παρατηρούμε συνεχή βελτίωση με την πάροδο του χρόνου, είναι ιδιαίτερα σημαντικό. Η ύπαρξη αυτής της επιλογής για τους ασθενείς με λεύκη μας δίνει πολλές ελπίδες να βοηθήσουμε πολύ περισσότερους ανθρώπους που το έχουν ανάγκη” αναφέρει η Δρ Αμαλία Τσιατούρα, Δερματολόγος – Αφροδισιολόγος και Επιστημονική Διευθύντρια της Κλινικής Cosmetic Derma Medicine.
Γιατί αυτή η είδηση είναι σημαντική; Πρόκειται για μια ιστορική στιγμή για τη θεραπεία τη λεύκης και όσων πάσχουν από αυτή την πάθηση. Εάν είστε εξοικειωμένοι με τις θεραπείες της λεύκης, ίσως γνωρίζετε ότι πριν την έγκριση της ρουξολιτινίμπης 1,5% ο FDA έχει εγκρίνει τη μονοβενζόνη ως θεραπεία για τη λεύκη, ένα φάρμακο που αφαιρεί τη χρωστική ουσία από το δέρμα. Ναι, το διαβάσατε σωστά – η μονοβενζόνη προκαλεί λεύκη και χρησιμοποιείται για την αφαίρεση της υπόλοιπης χρωστικής σε όσους έχουν χάσει σημαντική ποσότητα.
Σε τι διαφέρει λοιπόν η εφαρμογή ρουξολιτινίμπης 1,5%; Η ρουξολιτινίμπη είναι η πρώτη τοπική αγωγή για τη λεύκη, καθώς έχει έγκριση από τον FDA για επαναμελάγχρωση του δέρματος. Αλλά δεν είναι μόνο αυτό – η ρουξολιτινίμπη είναι το μόνο τοπικό σκεύασμα ενός αναστολέα JAK, μια αναδυόμενη θεραπεία με θετικά αποτελέσματα, με έγκριση FDA στις ΗΠΑ. Εάν δεν γνωρίζετε τι είναι οι αναστολείς JAK, θα σας το εξηγήσουμε αμέσως τώρα με πολύ απλά λόγια!
Τι είναι η ρουξολιτινίμπη και πώς λειτουργεί;
Για να κατανοήσουμε πλήρως πώς λειτουργεί αυτή η θεραπεία, ας δούμε πώς η λεύκη προκαλεί αποχρωματισμό και πώς η ρουξολιτινίμπη δρα για να επαναχρωματίσει το δέρμα.
Η λεύκη είναι μια αυτοάνοση νόσος, η οποία εμφανίζεται όταν το σώμα επιτίθεται και καταστρέφει τα δικά του κύτταρα λόγω υπερδραστηριότητας του ανοσοποιητικού συστήματος. Στη λεύκη, τα κύτταρα του ανοσοποιητικού επιτίθενται στα μελανοκύτταρα, τα οποία παράγουν μελανίνη, τη χρωστική ουσία του δέρματος. Οι πρωτεΐνες JAK είναι υπεύθυνες για την αποστολή των σημάτων που δίνουν εντολή στο ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στα μελανοκύτταρα. Η υπερδραστηριότητα των σημάτων από τις πρωτεΐνες JAK πιστεύεται ότι οδηγεί στη φλεγμονή που εμπλέκεται στην ανάπτυξη και την εξέλιξη της λεύκης.
Τι κάνει λοιπόν η ρουξολιτινίμπη; Η ρουξολιτινίμπη είναι αναστολέας JAK και οι αναστολείς εμποδίζουν τις πρωτεΐνες JAK να στείλουν τα σήματα που λένε στο ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στα μελανοκύτταρα. Σταματώντας την επίθεση των μελανοκυττάρων, οι αναστολείς JAK δίνουν στον οργανισμό τη δυνατότητα για επαναχρωματισμό του δέρματος.
Πώς διαφέρουν οι αναστολείς JAK από προηγούμενες θεραπείες λεύκης; Οι αναστολείς JAK είναι πιο στοχευμένοι σε σύγκριση με άλλες θεραπείες λεύκης, καθώς επικεντρώνονται στη διακοπή ενός τμήματος του ανοσοποιητικού συστήματος χωρίς να το απενεργοποιούν εντελώς. Ως αποτέλεσμα, το σώμα εξακολουθεί να είναι σε θέση να καταπολεμήσει τις λοιμώξεις, ενώ το τμήμα του ανοσοποιητικού συστήματος που προκαλεί τη λεύκη είναι κλειστό.
Πόσο αποτελεσματική είναι η ρουξολιτινίμπη στην επαναμελάγχρωση της λεύκης;
Η έγκριση της ρουξολιτινίμπης Opzelura από τον FDA βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από το πρόγραμμα δυο κλινικών δοκιμών που αξιολόγησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε άτομα με λεύκη. Σε κάθε μελέτη συμμετείχαν περίπου 300 ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μη τμηματική λεύκη. Η μη τμηματική λεύκη είναι ο πιο κοινός τύπος λεύκης και εμφανίζεται και στις δύο πλευρές του σώματος.
Τα ευρήματα από τις μελέτες έδειξαν ότι η θεραπεία με ρουξολιτινίμπη 1,5% δύο φορές την ημέρα είχε ως αποτέλεσμα σημαντικές βελτιώσεις στην επαναμελάγχρωση του προσώπου και του συνολικού σώματος στις 24 εβδομάδες σε σύγκριση με άλλες θεραπείες. Την εβδομάδα 24, περίπου το 30% των ασθενών που έβαλαν κρέμα ρουξολιτινίμπης πέτυχαν 75% ή μεγαλύτερη βελτίωση στη λεύκη προσώπου. Περισσότερο από το 15% των ασθενών που έβαλαν κρέμα ρουξολιτινίμπης πέτυχαν ≥90% βελτίωση από την αρχική κατάσταση.
Τι γίνεται με τις παρενέργειες;
Σύμφωνα με τον FDA, «οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με η Opzelura είναι η ακμή στο σημείο εφαρμογής, ο κνησμός στο σημείο εφαρμογής, το κοινό κρυολόγημα, ο πονοκέφαλος, η λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος, η ερυθρότητα του σημείου εφαρμογής και ο πυρετός».
Ήδη από τον Σεπτέμβριο του 2021, η FDA έχει εγκρίνει την κρέμα ρουξολιτινίμπης για τη θεραπεία της ατοπικής δερματίτιδας. Με άλλα λόγια, η εφαρμογή της τοπικής κρέμας κρίνεται ασφαλής από τον FDA. Κάποιες σοβαρές παρενέργειες που αναγράφονται στο κουτί, όπως σχετικά με τον κίνδυνο για σοβαρές λοιμώξεις, μείζονα ανεπιθύμητα καρδιαγγειακά συμβάντα, θρόμβωση, καρκίνο και θνησιμότητα από κάθε αιτία για ασθενείς που λαμβάνουν αναστολείς JAK, δεν διαπιστώθηκαν κατά τη διάρκεια των κλινικών μελετών της κρέμας, αλλά ο FDA τις πρόσθεσε επειδή έχουν παρατηρηθεί σε άτομα που έλαβαν δια στόματος αγωγή.
Ποιο είναι το κόστος;
Προς το παρόν η κρέμα ρουξολιτινίμπης 1,5% διατίθεται με την επωνυμία Opzelura μόνο στα φαρμακεία των ΗΠΑ κατόπιν συνταγογράφησης και το τελικό κόστος για τον καταναλωτή εξαρτάται από το πρόγραμμα ασφάλισης που έχει. Στον ιστότοπο της η εταιρεία αναφέρει ότι το κόστος χονδρικής απόκτησης για ένα κουτί κρέμας Opzelura, είναι 1.950,00 $.
Σύμφωνα με το drugs.com, λαμβάνοντας υπόψη το κόστος χονδρικής σήμερα η τιμή του στα φαρμακεία ανέρχεται σε 2.062,85 δολάρια ΗΠΑ:
| Τοπική κρέμα ρουξολιτινίμπης 1,5% Opzelura από $2,062.85 τα 60 γραμμάρια |
| Ποσότητα |
Ανά γραμμάριο |
Τιμή |
| 60 γραμμάρια |
34.38 $ |
2.062,85 $ |
Είναι δύσκολο να προβλεφθεί πόσο θα κοστίσει τελικά το φάρμακο στον ασθενή, ανάλογα με το πρόγραμμα ασφάλισης του, όπως συμβαίνει με τα φαρμακευτικά προϊόντα.
Σύμφωνα με τον Επικεφαλής Ιατρό της Incyte Dr. Stein “η εταιρεία σχεδιάζει να «παρέχει κάρτες αντικαταβολής που θα περιορίσουν το κόστος των ασθενών στο ελάχιστο $10 ή λιγότερο”. Επίσης, η εταιρεία έχει ένα πρόγραμμα στο οποίο ορισμένοι μπορεί να πληρούν τις προϋποθέσεις για να λάβουν την κρέμα Opzelura δωρεάν. Μπορείτε να δείτε το πρόγραμμα στο IncyteCares.
Σημαντικό: Να είστε επιφυλακτικοί εάν δείτε διαφημίσεις για αγορά της Opzelura στο διαδίκτυο, επειδή υπάρχει σοβαρός κίνδυνος να πέσετε θύμα απάτης. Όπως αναφέραμε προηγουμένως, η κρέμα Obzelura προς το παρόν διατίθεται μόνο στα φαρμακεία των ΗΠΑ και τους online ιστοτόπους τους κατόπιν συνταγογράφησης.
Επίλογος
Από τον Σεπτέμβριο 2021 μέχρι σήμερα, μέσα σε διάστημα μερικών μηνών εγκρίθηκαν από τον FDA, φάρμακα για τα αυτοάνοσα της λεύκης, της ατοπικής δερματίτιδας (έκζεμα) και της γυροειδούς αλωπεκίας. Όπως αναφέρει η Δρ. Αμαλία Τσιατούρα, “η ιατρική επιστήμη έκανε ένα σημαντικό βήμα που ανοίγει νέους δρόμους για την κατανόηση και θεραπεία όχι μόνο των συγκεκριμένων αυτοάνοσων παθήσεων, αλλά μια ολόκληρη σειρά δερματικών νόσων που αξιοποιούν παρόμοια και κοινή ανοσολογία.”
Συχνές ερωτήσεις για την ρουξολιτινίμπη
Πιθανότατα έχετε ερωτήσεις σχετικά με την κρέμα ρουξολιτινίμπης. Παραθέτουμε λοιπόν κάποιες απαντήσεις που θα σας βοηθήσουν να μάθετε όσο το δυνατόν περισσότερα για αυτήν τη νέα θεραπεία της λεύκης.
Είναι διαθέσιμο το φάρμακο για τη θεραπεία της λεύκης τώρα;
Επί του παρόντος το φάρμακο είναι διαθέσιμο μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες κατόπιν συνταγογράφησης. Ίσως την έχετε ξανακούσει για τη ρουξολιτινίμπη στο παρελθόν. Τον Σεπτέμβριο του 2021, η κρέμα ρουξολιτινίμπης εγκρίθηκε από τον FDA για τη θεραπεία του εκζέματος (ατοπική δερματίτιδα).
Είναι διαθέσιμο το φάρμακο στην Ευρώπη;
Από τον Οκτώβριο του 2021, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency) έχει επικυρώσει την Ευρωπαϊκή Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας για την κρέμα ρουξολιτινίμπης, υποδεικνύοντας ότι η υποβολή είναι έτοιμη να εισέλθει σε επίσημη διαδικασία επανεξέτασης.
Πώς χρησιμοποιείται η ρουξολιτινίμπη;
Η ρουξολιτινίμπη πρέπει να χρησιμοποιείται σύμφωνα με τις οδηγίες του παρόχου υγειονομικής περίθαλψης. Η τοπική κρέμα εφαρμόζεται δύο φορές την ημέρα απευθείας στις περιοχές του δέρματος όπου υπάρχει αποχρωματισμός που προκαλείται από λεύκη.
Πόσο χρόνο χρειάζεται η ρουξολιτινίμπη για την επαναμελάγχρωση της λεύκης;
Το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών περιλάμβανε δύο κλινικές δοκιμές τρίτης φάσης (τελική φάση ελέγχου). Τα αποτελέσματα και από τις δύο κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι η θεραπεία με ρουξολιτινίμπη 1,5% είχε ως αποτέλεσμα σημαντικές βελτιώσεις στην επαναμελάγχρωση του προσώπου και του συνολικού σώματος σε 24 εβδομάδες.
Γιατί είναι σημαντική η έγκριση του φαρμάκου από τον FDA;
Όπως αναφέρει το περιοδικό “Living Dappled”, η έγκριση από τον FDA για μια θεραπεία για την επαναμελάγχρωση της λεύκης είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα της λεύκης και το ιστορικό της θεραπείας της λεύκης.
Για πολλούς που ζουν με λεύκη, η έλλειψη ελέγχου του δέρματός τους και οι συνακόλουθες συνέπειες για την εικόνα και την ταυτότητά τους συχνά μπορεί να είναι καταστροφικές. Και αν το συναισθηματικό και ψυχικό κόστος δεν είναι αρκετό, το κοινωνικό στίγμα μπορεί να ακρωτηριάσει τις σχέσεις, τις καριέρες και πολλά άλλα. Με όλα αυτά που διακυβεύονται, οι επιλογές να κάνουν κάτι γι’ αυτό ήταν περιορισμένες. Είναι δύσκολο να περιμένεις με αγωνία και να παρατηρείς το δέρμα σου να χάνει τη χρωστική του, σημείο προς σημείο.
Αλλά τα πράγματα αλλάζουν.
Αυτή η είδηση προσφέρει ελπίδα στους δερματολόγους που φροντίζουν ασθενείς που ζητούν απεγνωσμένα απαντήσεις μετά από μια δύσκολη διάγνωση. Προσφέρει ελπίδα για την εξέλιξη της λεύκης ως αυτοάνοσης νόσου και την ικανότητα αντιμετώπισής της.
Που μπορώ να απευθυνθώ για τη θεραπεία της λεύκης;
Εάν πάσχετε από λεύκη μπορείτε να προγραμματίσετε ένα ραντεβού με την Cosmetic Derma Medicine. Οι διάφορες θεραπείες για τη λεύκη δεν είναι όλες κατάλληλες για όλους τους ασθενείς. Οι έμπειροι δερματολόγοι της Κλινικής θα αξιολογήσουν τη σοβαρότητα της ασθένειας και θα σας προτείνουν την πλέον αποτελεσματική θεραπεία που ταιριάζει στην περίπτωση σας.
Η Κλινική εφαρμόζει σύγχρονες αποτελεσματικές θεραπείες μεμονωμένα ή συνδυαστικά όπως φωτοθεραπεία, Laser Excimer, επαναμελάγχρωση και φαρμακευτική αγωγή. Μάθετε περισσότερα για τη θεραπεία της λεύκης.
